CSL 베링에서 출시한 헴제닉스(Etranacogene dezaparvovec-dlrb)가 미국 FDA 승인을 받았습니다.
헴제닉스는 혈우병 치료제인데요.
혈우병은 피가 멎지 않는 질환으로 대표적인 난치병 중 하나입니다.
혈우병은 X염색체 결손으로 인한 유전병으로 대부분 환자는 남성입니다.
여자는 X가 두개 결손되어야 혈우병이 발생하는데 여성혈우병 환자는 대부분 태아상태로 사망합니다.
그래서 여성은 대부분 정상인이거나 혈우병 보인자가 됩니다.
대한민국에는 2,300명 정도의 혈우병 환자가 있습니다.
헴제닉스는 3.5밀리언달러(350만 달러)로 한국돈으로 46억 8300만원 입니다.
기존 가장 비싼약으로 알려진 진테글로의 37억원을 넘는 가격입니다.
헴제닉스는 혈우병 원샷 치료제로 기존 중증의 B형 혈우병 환자가 평생 의료시스템에 2000만달러 (한화 265억) 이상의 비용을 지불하는 것에 비해 저렴하다고 합니다.
B형 혈우병은 단일 유전자 결손으로 인해 발생하는 선천성 출혈성 질환으로, 간에서 주로 만들어지는 혈액 응고를 돕는 단백질인 응고인자 IX(혈액응고 9인자)의 결핍으로 발생합니다.
임상연구 결과 헴제닉스는 연간 출혈 빈도를 낮췄으며 이로 인해 94%의 환자가 혈액응고 제9인자 결핍 치료를 위한 예방요법을 중단할 수 있게 되었습니다.
이처럼 효과가 높은 원샷 유전자 치료제의 경우 매우 높은 가격이 책정되는데요.
앞서 승인받은 노바티스의 척수성근위축증 치료제 '졸겐스마' 역시 210만 달러(한화 약 29억원)의 정가가 책정되었습니다.
블루버드 바이오의 지중해빈혈 치료제 '진테글로'는 정가가 280만 달러(한화 약 37억원)입니다.